Nowatorska dwulekowa terapia cukrzycy typu 1, która blokuje agresję układu odpornościowego, wchodzi w fazę badań na ludziach. Błąd układu odpornościowego jest główną przyczyną cukrzycy typu 1
Za miesiąc (styczeń 2015) na Uniwersytecie Floryda, USA, rozpoczną się badania kliniczne nad nowatorską terapią dwulekową, hamującą niszczące działanie układu odpornościowego względem komórek beta trzustki w cukrzycy typu 1. Badanie to ma na celu ocenę, czy wspomniane leki zatrzymają postęp cukrzycy typu 1, oraz czy są bezpieczne dla osób z cukrzycą typu 1.
Dwulekowa terapia cukrzycy typu 1 – leki immunodepresyjne i antynowotworowe
Badane leki są już używane w transplantologii oraz terapiach onkologicznych. Pierwszy z nich to globulina antytymocytarna (ATG), lek immunosupresyjny, stosowany po przeszczepach szpiku czy nerek, a także w innych chorobach autoimmunologicznych i w terapiach rakowych. Lek ten obniża ilość limfocytów T, czyli białych krwinek, które są odpowiedzialne za niszczenie komórek beta trzustki w cukrzycy typu 1.
Drugi lek to czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (GCSF). Lek ten w przeszłości był już badany w kontekście cukrzycy typu 1 – u myszy zatrzymuje on postęp cukrzycy typu 1, jednak nie w wystarczającym stopniu. Obecnie jest stosowany w terapiach onkologicznych, zwiększa on ilość Limfocytów Treg – limfocytów regulatorowych, które przeciwdziałają działaniu wyżej wspomnianych limfocytów T. W ten sposób lek ten poprawia działanie ‘dobrej’ strony układu odpornościowego.
Dowiedz się jakie są mechanizmy powstawania cukrzycy typu 1
Omawiana terapia składa się z leków, które zostały już zaakceptowane do użytku w leczeniu innych schorzeń. To oznacza, że proces badań dopuszczających leki do użytku w leczeniu cukrzycy typu 1 będzie znacząco krótszy, niż w przypadku zupełnie nowych substancji.
Cele eksperymentu
Omawiana terapia była już badana w ramach pilotażu na niewielkiej grupie chorych na cukrzycę typu 1 i badanie to przyniosło pozytywne efekty w zatrzymaniu postępu choroby. Połączenie dwóch leków uzupełnia się wzajemnie, osiągając efekt synergii. Teraz naukowcy chcą potwierdzić wyniki pilotażowych badań na większej grupie osób.
Choć podstawowym celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa terapii na ludziach, naukowcy mają też nadzieję na uzyskanie odpowiedzi na kilka innych pytań. Naukowcy chcą sprawdzić, czy terapia dwulekowa będzie skuteczniejsza u tych, u których świeżo zdiagnozowano cukrzycę typu 1.
Naukowcy mają też nadzieje, że terapia zastosowana odpowiednio wcześnie, pozwoli zatrzymać postęp niszczenia komórek beta. A z kolei pozwoli na zwiększenie ich liści, co zaowocuje zwiększoną produkcją hormonu insuliny u chorego i zatrzymaniem lub odwróceniem choroby.
Skutki uboczne
Warto jednak wspomnieć, że leki immunodepresyjne oraz leki wykorzystywane w terapiach rakowych mają wiele nieprzyjemnych skutków ubocznych, od grypy po mdłości po anemię. Aspekt bezpieczeństwa tego eksperymentu jest więc niezwykle interesujący, zwłaszcza że pilotaż nie wzbudził niepokoju naukowców, być może więc omawiane leki nie mają aż tak silnych działań niepożądanych.
Przyszłość terapii dwulekowej w leczeniu cukrzycy typu 1
Według JDRF, fundacji współfinansującej badania nad lekami na cukrzyce typu 1, terapia dwulekowa wykorzystująca ATG/ GCSF u osób z grupy ryzyka może być w przyszłości wykorzystywana w zapobieganiu cukrzycy typu 1. A u tych którzy już zachorowali, może być stosowana jako długoterminowa terapia lecznicza.
Eksperyment będzie trwał 12 miesięcy, począwszy od stycznia 2015 roku, udział wezmą w nim 84 osoby ze wieżo zdiagnozowaną cukrzycą, podzieleni na 3 grupy, po 28 osób każda. Cukrzyca Polska będzie śledzić postęp eksperymentu i informować o nim na bieżąco.
Żródło: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02215200?term=gcsf+and+diabetes&rank=1
