W lipcu 2015 rozpocznie się II etap badań klinicznych na modelach ludzkich szczepionki – leku na cukrzycę typu 1. Badanie ma na celu sprawdzenie czy szczepionka BCG Bacillus Calmette-Guerin przywróci produkcję insuliny u chorych na cukrzycę typu 1 z długą historią choroby.
Z ostatniej chwili: naukowcy z Gdańska opracowali szczepionkę na cukrzycę typu 1
I etap badań, który zakończył się w 2012, przyniósł zadowalające rezultaty, gdyż szczepionka czasowo przywróciła produkcję hormonu u osób ze świeżo zdiagnozowaną chorobą.
Autorką badań jest doktor Denise Faustman. Dr Faustman jest dyrektorką Laboratorium Immunologii Szpitala w Massachusetts oraz profesorką medycyny Uniwersytetu Medycznego Harwarda
5 lat badań klinicznych na ludziach
Do udziału w eksperymencie zaproszono 150 chorych na cukrzycę typu 1. Osoby te losowo zostały podzielone na dwie grupy – jedna grupa przyjmie zastrzyki z BCG, zaś druga za strzyk iż placebo (sól fizjologiczna). W pierwszym roku terapii chorzy przyjmą dwa zastrzyki w odstępach czterotygodniowych, a w kolejnych latach jeden zastrzyk rocznie przez 4 kolejne lata.
Eksperyment jest ślepą próbą, więc uczestnicy nie wiedzą, czy należą do grupy przyjmującej zastrzyk z BCG czy zastrzyk z placebo.
Miarą sukcesu będzie polepszenie HbA1c, ale także poprawa odpowiedzi immunologicznej jak również zwiększenie w organizmie ilości peptydu C. Peptyd C jest znacznikiem produkcji własnej insuliny – analogi insulin przyjmowane przez diabetyków w postaci iniekcji nie zawierają peptydu C.
Jest to bardzo ambitny plan, gdyż w eksperymencie udział biorą osoby chore na cukrzycę od kilku lat, nawet więcej niż 5, tak więc ich trzustka produkuje jedynie śladowe ilości własnej insuliny. Przywrócenie produkcji insuliny u takich osób jest ciężkim zadaniem.
Wyniki zostaną ogłoszone w 2020.
Szczepionka BCG Bacillus Calmette-Guerin
Szczepionka stosowana w badaniu to Bacillus Calmette-Guerin (BCG) – szczepionka wykorzystywana już od 1920 w celu przeciwdziałania gruźlicy. Jej zaletą jest to że jest to lek znany od dawna, sprawdzony i tani.
Szczepionka BCG działa poprzez symulację produkcji substancji o nazwie TNF-α – czynnik martwicy guza. TNF-α zabija komórki odpornościowe, które uszkadzają komórki beta trzustki. To zaś daje trzustce okazję do regeneracji.
I etap badań klinicznych zakończył się sukcesem
Dr Faustaman trafiła na okładki gazet w 2012 roku, kiedy to ogłosiła, że stosowanie szczepionki BCG na myszach oraz na ludziach wywołało odpowiedź immunologiczną oraz zwiększyło ilość produkowanej insuliny u gryzoni, a także u ludzi.
Wyniki badań pierwszego etapu badań klinicznych z udziałem ludzi zostały ogłoszone w sierpniu 2012 na łamach magazynu PLOS. Eksperyment wykazał, że dwa zastrzyki podane w odstępie czterech tygodni czasowo wyeliminowały przeciwciała zabijace komórki trzustki i częściowo przywróciły produkcję insuliny.
„Od tamtego czasu wiele się nauczyliśmy i tego jak działa ta szczepionka i jakie może mieć korzyści terapeutyczne” – powiedziała profesor Faustman „Tym razem naszym celem jest uzyskanie długotrwałego efektu terapeutycznego”.
Lata zbierania funduszy
Jednym z partnerów wspierających finansowo badania dr Faustman jest Lee Iacocca, były prezes firm Chrysler (gigant motoryzacyjny), który przeznaczył na badania 10 mln dolarów. Lee Iacocca w 1984 stracił żonę, która zmarła w wyniku powikłań cukrzycy typu 1.
Jednak aby doprowadzić badania do końca dr. Faustman potrzebuje dalszych 6 mln dolarów.
Ostrożny optymizm zalecany
Choć badanie brzmi bardzo obiecująco, należy być jednak ostrożnym. Dotychczas naukowcom udało się wyleczyć cukrzycę typu 1 u myszy już wielokrotnie. I choć doktor Faustman uzyskała również pozytywne wyniki na modelach ludzkich, nie wiadomo, czy wyniki te da się powtórzyć i czy rezultaty będą wystarczająco trwałe.
Na pierwsze rezultaty będziemy musieli poczekać do 2020 roku. A jeśli ten zakończy się pomyślnie, po II etapie nastąpi przynajmniej jeszcze jeden III etap badań klinicznych.
Jednak nawet jeśli badanie nie przyniesie spodziewanych rezultatów, stanowi kolejny krok w poznaniu choroby i jej mechanizmów.
